La FDA de EE. UU. ha requerido que AstraZeneca realice ajustes en el programa Estrategia de Mitigación y Evaluación de Riesgos (REMS) de su medicamento para enfermedades raras, Ultomiris (ravulizumab-cwvz), antes de otorgarle una ampliación en su etiqueta. No obstante, la empresa destacó que la FDA no requirió la presentación de datos clínicos o de seguridad adicionales. Es importante mencionar que Ultomiris es un medicamento que genera importantes ingresos para AstraZeneca, con ventas que alcanzaron los 1.360 millones de dólares en el primer semestre de 2023, según el informe financiero del segundo trimestre de la compañía.
Ultomiris es un inhibidor de acción prolongada de la proteína C5 del complemento, que desempeña un papel en la regulación del sistema inmunológico del cuerpo. Actualmente, cuenta con la aprobación de la FDA en Estados Unidos para su uso en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna y en pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa), con el propósito de prevenir la microangiopatía trombótica mediada por el complemento (MAT).
AstraZeneca está actualmente buscando ampliar la indicación de Ultomiris a pacientes con trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD) que sean positivos para anticuerpos anti-acuaporina-4 (AQP4), basándose en los resultados del ensayo de fase III (NCT04201262). Aunque la terapia ya está aprobada para el tratamiento de NMOSD en varias regiones, incluida la Unión Europea (UE) y Japón.
NMOSD es una enfermedad rara del sistema nervioso central con una base inmunológica. En relación con la Carta de Respuesta Completa (CRL) de la FDA, la agencia ha solicitado que se refuerce el programa Estrategia de Mitigación y Evaluación de Riesgos (REMS) de Ultomiris para una mayor evaluación del riesgo del tratamiento en pacientes con NMOSD que son positivos para anticuerpos anti-acuaporina-4 (AQP4) (Ab+). Esto se aplica particularmente a aquellos pacientes que han recibido antibióticos profilácticos o han sido vacunados contra la meningitis antes de iniciar el tratamiento. Los pacientes con el anticuerpo anti-acuaporina-4 (AQP4) producen anticuerpos dirigidos a AQP4, lo que puede llevar a inflamación del nervio óptico (neuritis) y de la médula espinal (mielitis).
La empresa tiene la intención de colaborar con la FDA para definir las próximas acciones en relación con las modificaciones en el programa Estrategia de Mitigación y Evaluación de Riesgos (REMS). AstraZeneca reafirmó su compromiso en su comunicado de prensa, expresando su continuo esfuerzo por proporcionar Ultomiris a las personas que padecen NMOSD en los Estados Unidos lo más rápidamente posible.
